口腔溃疡的药物治疗需根据病因和症状综合选择，目前尚无“最管用”的单一药物，但局部用药联合全身调理可显著缓解症状、缩短病程。常用药物包括局部止痛剂、抗炎药、促进愈合剂及免疫调节剂等，需结合溃疡类型、严重程度及个体差异合理使用。
局部止痛剂可快速缓解疼痛，如含苯佐卡因或利多卡因的凝胶或喷雾，通过阻断神经传导减轻进食或说话时的刺激感，但需避免长期使用以防掩盖病情。抗炎药如糖皮质激素类（如曲安奈德口腔膏）或非甾体类（如氯己定含漱液），可抑制炎症反应、减轻红肿，适用于复发性或重型溃疡，但需注意激素类药物的潜在副作用（如口腔黏膜萎缩）。促进愈合剂如重组人表皮生长因子凝胶或含锌制剂，通过加速细胞增殖和修复缩短溃疡愈合时间，尤其适合反复发作或愈合缓慢者。免疫调节剂如沙利度胺（需严格遵医嘱）或局部应用免疫抑制剂，适用于免疫异常导致的顽固性溃疡，但需定期监测血常规和肝肾功能。此外，含漱液（如复方氯己定）可清洁口腔、减少细菌滋生，辅助预防感染。
除药物治疗外，患者需注意保持口腔卫生，避免辛辣、过热食物刺激溃疡面；保证充足睡眠和均衡饮食，补充维生素B族、铁、锌等微量元素；若溃疡持续2周以上未愈合、伴随发热或淋巴结肿大，或频繁复发（每月超过1次），需及时就医排查系统性疾病（如白塞病、克罗恩病）或恶性病变可能。用药前务必咨询医生或药师，避免自行叠加用药或滥用抗生素。
